Tratamiento exitoso Huntington: Una enfermedad con esperanza

La enfermedad de Huntington es un trastorno genético poco común que causa la degeneración progresiva de las células nerviosas del cerebro. Hasta ahora, no existía ningún tratamiento capaz de frenar o revertir sus efectos, que incluyen pérdida del control motor y deterioro cognitivo.

Pero un grupo internacional de científicos ha logrado lo que muchos consideraban imposible: revertir los síntomas en pacientes humanos mediante una innovadora terapia genética.

Cómo funciona la terapia

El tratamiento, probado en un ensayo clínico en Europa, utiliza una molécula llamada IONIS-HTTRx, diseñada para reducir la producción de una proteína defectuosa que causa el daño cerebral.
Al bloquear parcialmente el gen responsable, los pacientes tratados mostraron mejoras en la movilidad, el equilibrio y la concentración tras varios meses.

Los resultados fueron tan alentadores que los investigadores ya preparan una segunda fase con un mayor número de participantes.

Un paso hacia nuevas curas

Los expertos destacan que este tratamiento exitoso Huntington no solo representa un avance para quienes padecen esta enfermedad, sino también un punto de partida para abordar otros trastornos neurodegenerativos como el Alzheimer o el Parkinson.

“Estamos viendo los primeros signos de que podemos cambiar el curso de una enfermedad genética en humanos”, señaló el doctor Edward Wild, uno de los líderes del estudio.

Con este logro, la ciencia reafirma su poder transformador: donde antes había resignación, hoy hay esperanza.